Prehľadná informácia o štúdii

Štúdia BENEFIT sa uskutočňovala ako placebom kontrolovaná štúdia na vzorke náhodne vybraných pacientov vo viacerých zdravotníckych zariadeniach experimentálnym postupom „double-blind“, pri ktorom ani pacienti ani vyšetrujúci nevedeli o zložení liečiva (t.j. ako „dvojito slepá, randomizovaná, placebom kontrolovaná štúdia fázy III“). Jej cieľom bolo preskúmať účinnosť a bezpečnosť beta-1b interferonu (Betaferon® / Betaseron®) pri podávaní pacientom s prvými klinickými príznakmi svedčiacimi o skleróze multiplex (SM). Tejto štúdie, ktorá sa uskutočnila v 98 zdravotníckych zariadeniach v 20 krajinách, sa zúčastnilo 487 pacientov s prvými klinickými príznakmi svedčiacimi o skleróze multiplex (často označovanou ako „klinicky izolovaný syndróm“ alebo „CIS“). Pacienti boli náhodne vybraní do skupín, ktoré podstúpili buď liečbu beta-1b interferonom alebo placebom. Interferony sú malé rozpustné bielkoviny (proteíny) alebo glykoproteíny, ktoré menia resp. upravujú imunitné reakcie. Ich použitie na liečbu preukázanej ustupujúcej a opätovne sa vracajúcej (relapsujúco-remitujúcej) skleróze multiplex je osvedčenou metódou obmedzovania prejavov ochorenia a spomalenia jeho ďalšieho postupu.

Ciele štúdie

V rámci štúdie BENEFIT sa vyhodnocoval účinok liečby v ranom štádiu ochorenia (včasnej liečby) pri nasadení beta-1b interferonu hneď po prvých klinických príznakoch deštrukcie myelínu (demyelinizácie) naznačujúcich sklerózu multiplex vo vývojovom štádiu druhého záchvatu a tiež liečby klinicky potvrdenej sklerózy multiplex (Clinically Definite MS, CDMS) ako aj sklerózy multiplex podľa diagnostických kritérií McDonalda a ďalších. (2001). Okrem toho sa štúdia BENEFIT zameriavala aj na skúmanie dopadu včasnej liečby na vytváranie nových mozgových lézií. Na tento účel bola použitá metóda zobrazovania pomocou magnetickej rezonancie (MRI). Pacienti s prvými klinickými príznakmi deštrukcie myelínu (demyelinizácie) naznačujúcimi sklerózu multiplex a typickými nálezmi získanými pomocou magnetickej rezonancie sa vyberali náhodne v pomere 5 : 3 a každý druhý deň sa im podávala buď dávka 8 miliónov jednotiek beta-1b interferonu alebo placebo. Liečivo i placebo boli podávané formou podkožných injekcií. Pokiaľ u jednotlivého pacienta nedošlo k druhému záchvatu a nebola stanovená klinicky potvrdená konečná diagnóza SM, v tejto liečbe sa pokračovalo po dobu 24 mesiacov.

Pacienti skúmaní v rámci štúdie

Skupinu pacientov, ktorí sa zúčastnili štúdie BENEFIT, tvorili takí pacienti, u ktorých sa už prejavili prvé klinické príznaky demyelinizácie, a to či už monofokálne (t.j. klinický príznak spôsobený jedinou léziou) alebo multifokálne (t.j. klinický príznak spôsobený viac ako jednou léziou). Skutočnosť, že do skúmanej vzorky boli zaradení obidve uvedené skupiny pacientov, je dôležitá, pretože takto vytvorená vzorka je pre súbor pacientov s jednou príhodou reprezentatívna.

Všetkým účastníkom štúdie bola ponúknutá aj účasť na samostatnej následnej štúdii liečebného účinku Betaferonu® vedenou metódou „open-label“. Účelom tejto štúdie, v rámci ktorej pozorovania potrvajú celkovo až päť rokov, bude vyhodnotiť dopad takejto včasnej liečby beta-1b interferonom v dlhodobom horizonte priebehu ochorenia.

Podrobnosti o štúdii

  • Pacientom sa po dobu 24 mesiacov (prípadne až pokým nedošlo k diagnostikovaniu CDMS, pokiaľ sa tak stalo skôr) podávali buď dávky 250 mcg IFNB-1b alebo placebo (sc, eod).
  • Stav pacientov sa v pravidelných intervaloch vyhodnocoval klinickými metódami a pomocou MRI – úvodné/vstupné vyšetrenie (screening), vyšetrenie tesne pred začiatkom liečby (baseline) a vyšetrenia po 3, 6, 9, 12, 18 a 24 mesiacoch liečby.
  • Boli zadefinované dva ko-primárne výsledky účinnosti: čas, ktorý uplnynie do klinického potvrdenia sklerózy multiplex (CDMS), a to na základe druhého klinického príznaku (príhody) deštrukcie myelínu (demyelinizácie) alebo na základe postupu na škále stavu rozšíreného postihnutia systému (Expanded Disability Status Scale - EDSS) >=1.5 bodov a čas, ktorý uplynie do potvrdenie sklerózy multiplex podľa McDonaldových kritérií. Ďalšími parametrami hodnotenia účinnosti liečby sú indikátory EDSS, MSFC a kvality života.
  • V 98 zdravotníckych zariadeniach v 20 krajinách sa zaregistrovala 487 pacientov, z nich 468-im bola podaná najmenej jedna dávka skúmaného liečiva.
  • Poslední pacienti dokončili dvojročnú fázu štúdie vedenú metódou „double-blind“ v druhom štvrťroku 2005.
  • Priemerný vek všetkých liečených pacientov pri vstupnom vyšetrení bol 30,7 ± 7,4 roka (štandardná odchýlka); 70,7 % pacientov bolo ženského pohlavia.
  • Prvá príhoda sa u 70,9 % spomedzi všetkých pacientov liečila steroidmi.
  • Analýza mozgovomiechovej tekutiny sa vykonala u 70,9 % všetkých pacientov; z nich u 80,1 % boli prítomné oligoklonálne pásy alebo zvýšený index IgG.

Výsledky štúdie

  • V porovnaní so skupinou, ktorej sa podávalo placebo, znížila liečba prípravkom Betaferon® 250mcg riziko ďalšieho vývoja klinicky potvrdenej sklerózy multiplex (CDMS) o 50 %.
  • Pacienti v skupine, ktorej sa podával Betaferon®, boli podľa McDonaldových diagnostických kritérií proti ďalšiemu postupu SM chránení dvakrát lepšie.
  • V skupine, ktorej sa podávalo placebo, sa asi u polovice pacientov, ktorí predtým absolvovali prvý klinický záchvat svedčiaci o sleróze multiplex, rozvinulo toto ochorenie v priebehu prvých šiestich mesiacov (podľa McDonaldových diagnostických krtérií). Navyše, u 85 % pacientov z tejto skupiny sa ochorenie diagnostikovalo do dvoch rokov.
  • Betaferon® pozdržal počiatočné štádium CDMS o jeden rok, čo v porovnaní s výsledkami placeba predstavuje zisk 142 %.
  • Aj spokojnosť pacientov s liečbou prípravkom Betaferon® bola vysoká: 96 % spomedzi všetkých kvalifikovaných pacientov liečených Betaferonom sa rozhodlo zúčastniť sa aj následnej štúdie, ktorá bude Betaferon® metódou „open-label“ vyhodnocovať do roku 2008.
Dr. Roman Gáborik

Schering Slovakia s.r.o.

Prihlasovanie je určené iba pre správcov obsahu. Iní používatelia (napr. fóra) tu prístup zriadený nemajú.

POZOR! Každý neplatný pokus o prihlásenie je zaznamenaný.