Čo je skleróza multiplex?

Skleróza multiplex je chronické degeneratívne ochorenie centrálneho nervového systému, s poruchou prenosu signálov nervovými dráhami. Prejavuje sa svalovou slabosťou, stratou koordinácie, poruchou zvieračov, poruchami reči a zraku. Etiológia nie je známa a v súčasnosti prevláda názor, že za deštrukciu myelínu sú zodpovedné predovšetkým autoimunitné mechanizmy. Ochorenie vzniká najčastejšie vo veku 20 až 40 rokov (priemerný vek pri objavení sa prvých príznakov je 32 rokov), postihuje dvakrát častejšie ženy ako mužov a celkový výskyt v populácii sa pohybuje v rozmedzí od 5 do 119 na 100 000 obyvateľov.

Dá sa skleróza multiplex liečiť

Napriek intenzívnemu výskumu skleróza multiplex je stále nevyliečiteľnou chorobou. Koncom deväťdesiatych rokov minulého storočia sa však objavili lieky schopné za určitých okolností zmierniť priebeh niektorých foriem sklerózy multiplex. Tieto lieky sa označujú ako lieky modifikujúce priebeh ochorenia a v súčasnosti sem patria interferóny beta, glatiramer acetát a natalizumab.

Aká je účinnosť liekov modifikujúcich priebeh ochorenia?

Na základe výsledkov kontrolovaných klinických štúdií sa preukázalo, že u postihnutých pacientov je možné znížiť počet atakov ochorenia o 16 až 66 % a spomaliť progresiu ochorenia. Druhou stránkou mince je, že 30 až 50 % pacientov na liečbu vôbec nereaguje. Odhaduje sa, že len 30 % pacientov so sklerózou multiplex je vhodných pre túto liečbu. Doterajšie skúsenosti naznačujú, že najvyššiu účinnosť je možné očakávať u mladých pacientov, v začiatočných štádiách ochorenia a pri ľahkom neurologickom deficite. Až 15% pacientov nastavených na liečbu má však také závažné nežiaduce príznaky, že je nutné liečbu ukončiť.

Prečo existujú indikačné obmedzenia pre používanie?

Vzhľadom na opísanú situáciu je vhodné veľmi dôsledne a zodpovedne zvážiť, komu liečbu podať a práve na to slúžia tzv. „indikačné obmedzenia“. Vonkoncom nejde o administratívnu reguláciu používania lieku, ale práve o ochranu zdravia pacienta a vyjadrenie solidarity tých, ktorým liečba na základe klinických výskumov má veľmi malú pravdepodobnosť zabrať s tými, u ktorých je táto pravdepodobnosť vysoká. Keďže liečba imonomodulanciami predstavuje závažný zásah do imunitného systému a ich podávanie je vždy spojené s rizikom vzniku často veľmi závažných (v niektorých prípadoch až smrteľných) vedľajších účinkov, lieky možno podať len tam, kde je reálny predpoklad, že celkový prínos liečby je významnejší ako možné negatíva. Naopak, podanie takejto liečby v problematickej indikácii je nielen neetické, ale je to možné kvalifikovať ako postup non lege artis so všetkými právnymi dôsledkami. V súčasnosti platné indikačné obmedzenia rešpektujú aktuálny stav poznania v tejto oblasti a zabezpečujú, aby liečbu dostávali len tí pacienti, u ktorých je opodstatnené očakávať významné ovplyvnenie ich choroby. Takto formulované indikačné obmedzenia navyše garantujú aj rešpektovanie princípu solidárnosti vo verejnom zdravotnom poistení a tiež efektívne využívanie finančných prostriedkov.

Prečo je vek jedným z indikačných obmedzení?

Vekový limit pre začatie imunomodulačnej liečby (zdôrazňujem pre začatie liečby, nie pre imunomodulačnú liečbu ako takú) bol zaradený do indikačných obmedzení z viacerých dôvodov.

Predovšetkým

  • vznik sklerózy multiplex vo vyššom veku je zriedkavý
  • vo vyššom veku je výskyt ochorení pripomínajúcich sklerózu multiplex častejší, čo zvyšuje riziko nesprávneho stanovenia diagnózy
  • je všeobecná zhoda podložená výsledkami kontrolovaných klinických štúdií, že imunomodulačná liečba je najefektívnejšia v počiatočných štádiách ochorenia pri nízkom stupni neurologického deficitu. Keďže skleróza multiplex je ochorenie s typickým začiatkom v mladšom veku, pravdepodobnosť účinnosti liečby je u starších pacientov nízka.
  • v doteraz zrealizovaných klinických štúdiách boli zaradení prevažne mladší pacienti, vekový priemer sa pohyboval do 35 rokov, a tak nie sú presvedčivé dôkazy o účinnosti liečby vo vyšších vekových kategóriách.

Je pravda, že pacienti so sklerózou multiplex starší ako 45 rokov nemôžu byť adekvátne liečení? Sú lieky modifikujúce priebeh ochorenia dostupné na Slovensku?

Podľa súčasne platnej legislatívy je v SR začiatok imunomodulačnej liečby sclerosis multiplex indikačne obmedzený vekom 45 rokov, avšak zároveň dosiahnutie určitého veku nie je a ani nikdy nebolo dôvodom na zastavenie liečby už započatej.. Vek takisto nie je absolútnym dôvodom pre nezačatie liečby u novodiagnostikovaného pacienta staršieho ako je stanovený limit, každý prípad však musí byť starostlivo posúdený a v odôvodnených prípadoch príslušná zdravotná poisťovňa formou výnimky zabezpečí liečbu aj takémuto pacientovi. Zároveň sú k dispozícii aj iné efektívne terapeutické postupy plne hradené z verejného zdravotného poistenia. Nie je teda pravdivé tvrdenie, že pacient so sklerózou multiplex po 45 roku života nemá možnosť byť primerane liečený.

Slovensko patrí medzi krajiny s najvyššou dostupnosťou imunomodulačnej liečby. Sú krajiny, kde imunomodulačná liečba nie je hradená z verejného zdravotného poistenia vôbec (napr. Veľká Británia), v iných štátoch je úhrada len čiastočná, napr. aj v Českej republike a v Maďarsku, a v mnohých štátoch sú podstatne prísnejšie regulačné opatrenia (ročné limity na nákup liekov, zlyhanie iných terapeutických postupov a podobne).

Ako je zabezpečené, aby liečba sklerózy multiplex na Slovensku bola efektívna a v súlade s najnovšími poznatkami?

Ministerstvo zdravotníctva veľmi starostlivo monitoruje odborné informácie o pokrokoch v oblasti sklerózy multiplex a v pravidelných intervaloch aktualizuje pravidlá na liečbu tohto ochorenia. Od najbližšej kategorizácie bude zavedený elektronický protokol pre liečbu sklerózy multiplex, ktorý zjednoduší administratívne úkony spojené so schvaľovaním imunomodulačnej liečby a umožní zriadenie centrálneho registra. Ďalším významným krokom pre zefektívnenie liečby sklerózy multiplex bude monitorovanie účinnosti imunomodulačnej liečby pomocou laboratórnych markerov (expresia MxA proteinu), ktoré sa začne realizovať v priebehu dvoch mesiacov.

Otcovia môžu pravdepodobne prenášať riziko rozvoja SM

Aj napriek tomu že skleróza multiplex nie je priamo dedičným ochorením, existuje pravdepodobnosť , že na sklerózu multiplex môžu ochorieť najbližší príbuzní. Zatiaľ čo pre priemerného Američana je táto pravdepodobnosť jedna ku 750, u človeka, ktorého rodič má SM sa riziko zvyšuje jedna ku štyridsiatim. Nový výskum rodín, v ktorých sa vyskytuje viac ako jeden pacient so sklerózou multiplex, odhaľuje, že pokiaľ trpí SM otec, existuje u jeho dieťaťa dvakrát väčšia pravdepodobnosť, že ochorie na SM, ako je tomu v prípade, kedy je chorá matka.

Doktor Orhun H. Kantarci, ktorý viedol výskumný tým na klinike Mayo, vyslovil nasledujúcu domnienku.Ak vychádzame z predpokladu, že muži sú voči SM viac rezistentní, potom tí ktorí ochorejú, musia niesť viac zmien v génoch spojených so SM, aby túto odolnosť prikláňajúcu sa k pohlaviu prekonali. Svojim deťom totiž môžu predávať väčší počet zmenených génov či gény viac zmenené než ženy, a zvyšovať tak u nich riziko ochorenia na SM.

Dr. Aaron Miller, vedúci lekár Národnej SM spoločnosti, nášmu časopisu povedal, že napriek tomu že tieto výsledky môžu byť zaujímavé pre vedca, ktorý sa snaží nájsť gén zodpovedný za rozvoj sklerózy multiplex, „nemení sa nič na genetickej poradni pre rodiny s SM“.

Výskum bol publikovaný v júli 2006 v časopise Neurology a bol financovaný Národnou SM spoločnosťou, Národným inštitútom zdravia a Nadáciou Mayo.

 

Zdroj: Fathers may be more likely to transmit MS risk. Inside MS, 2006/7, č. december –január, s 38-9.

Preložila Lucia Skružná pre Rosku 1/2008

Prihlasovanie je určené iba pre správcov obsahu. Iní používatelia (napr. fóra) tu prístup zriadený nemajú.

POZOR! Každý neplatný pokus o prihlásenie je zaznamenaný.